近日，上海汇伦生物科技有限公司/上海壹典医药科技开发有限公司自主研发的抗肿瘤创新药物PARP抑制剂HTMC0435片，获得美国食品药品监督管理局（FDA）临床试验许可，批准一项HTMC0435片在晚期实体瘤患者中的I/II期临床试验。
本研究是一项开放、多中心、剂量递增及剂量扩展的临床I/II期研究，旨在评价HTMC0435片单药在晚期实体瘤受试者的安全性、耐受性、药代动力学特征及初步疗效。
聚二磷酸腺苷核糖聚合酶（PARP）是负责修复 DNA 单链断裂、保持染色体完整的关键酶，对多种核蛋白进行聚腺苷二磷酸核糖基（PAR） 修饰。PARP抑制剂可单药用于携带 BRCA 突变的恶性肿瘤（如卵巢癌、乳腺癌等），即通过“合成致死”作用实现肿瘤杀伤。同时PARP抑制剂多与细胞杀伤性疗法（如放疗、化疗）联合使用，通过削弱肿瘤细胞的DNA损伤修复能力以增强抗肿瘤作用。
HTMC0435片可通过抑制PARP的活性结构域，阻止聚腺苷二磷酸核糖基化，在DNA损伤处捕获PARP，阻断PARP参与的DNA损伤修复，加重肿瘤细胞的DNA损伤，加快肿瘤细胞死亡，达到其抗肿瘤的目的。临床前数据显示，HTMC0435在动物体内显示了良好的安全性、耐受性和药代动力学特征，单药和联合给药在不同瘤种的动物模型中均显示出显著的抑瘤效果。HTMC0435具有更低的起效剂量和更优的安全性，更适合长期单药和联合用药，具有成为同类优质药物的潜力。
HTMC0435片正在国内开展单药和联合治疗的I期和II期研究，本次HTMC0435片在美国顺利获批临床试验，表明上海汇伦的创新药研发国际化正在进入新的阶段，具有里程碑意义。未来公司将继续积极推进在研抗肿瘤新药的国内外全球临床开发，以满足中国和全球癌症患者的医疗需求。
关于上海汇伦
上海汇伦成立于2004年，是一家专注高端化药仿制药和创新药的高新技术企业。公司秉承“仿制药更优，原创药更好”的发展理念，重点布局抗肿瘤、心血管、呼吸、消化、妇科及男科等领域，拥有多层次产品管线。公司获得国家科技重大专项、科技部中小型企业创新基金、上海市浦东新区科技发展基金、上海市“科技创新行动计划”等多项国家级、市级、区级基金资助，以及“上海市科技小巨人培育企业”、“上海市专利工作试点企业”、“上海市浦东新区企业研发机构”等称号。公司旨在为患者提供高临床价值药品，为人类健康服务，成为中国一流的化学制药企业。
关于壹典医药
壹典医药是上海汇伦的全资子公司，专注于创新药物的研究与开发，主要聚焦于抗肿瘤、免疫炎症、心血管系统、抗病毒等领域，并以全球化的视野进行布局。公司现有数十个项目，均为国内外热门研究靶点，已有3款抗肿瘤新药进入临床阶段。目前已提交数十项专利及多项PCT申请，并已经取得欧洲、美国、日本、加拿大等多个国家或地区的专利授权。